年轻癌症幸存者将获得实验性治疗

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05月

一名但其免疫系统受到罕见病毒的威胁,将在该药物制造商与联邦官员达成协议试验开始后48小时内开始接受实验性治疗立即。

这名男孩Josh Hardy将于周三晚些时候宣布,该药物的新研究brincidofovir将于周三晚些时候在该公司首次亮相。

此前该公司曾表示,在临床试验之外,它无法向Josh释放药物。 这个男孩的家人一直在恳求公司改变主意。

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来自SaveJosh Facebook页面的这张未注明日期的照片中可以看到Josh Hardy。 经William Burns 个人照片 许可使用
美国食品和药物管理局在周二晚些时候的一份声明中表示,美国食品和药物管理局同意对用于治疗免疫受损患者的腺病毒感染的brincidofovir进行试验性试验。 该公司表示,FDA将与Chimerix一起迅速设计一项3期研究,该研究将成为试点试验的延续。

“Josh Hardy的故事引起了公众对腺病毒感染经常造成破坏性影响的关注,并有助于加速FDA和Chimerix之间关于需要额外临床开发以评估brincidofovir在腺病毒感染方面的潜力的讨论,”Chimerix总裁Kenneth I. Moch和首席执行官在一份声明中说。

Chimerix早些时候曾说过,由于几个原因,包括许多其他生病的孩子提出此类请求这一事实,它无法遵守同情使用请求。

Moch还表示,在正在进行的3期临床试验之外开具药物以确定其安全性和有效性可能会使该过程脱轨。

虽然这种药物无法帮助Josh,但他的家人和孟菲斯的St. Jude儿童研究医院已经表示这可能是男孩唯一的希望。

他的祖母Mae Staton在弗吉尼亚州里士满的说:“这种病毒确实在他的小身上做了一个数字,他内心正在流血,而且他很痛苦。”

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Josh Hardy在医院看到这张未注明日期的照片,其家人来自SaveJosh Facebook页面。 经William Burns许可。 个人照片

St. Jude儿童研究医院表示,Chimerix已通知它将在接下来的48小时内接受brincidofovir治疗Josh的腺病毒。

“这种药物是实验性的,尚未得到FDA的批准,药物的安全性和有效性尚未确定用于儿童,”该医院在一份声明中说。

该药物将根据一项新的治疗方案进行管理,该方案得到了一个委员会的批准,该委员会负责遵守联邦和机构的临床研究规定。

“同样重要的是要了解这仍然是一个关键而复杂的医疗状况,”它说。

来自弗吉尼亚州弗雷德里克斯堡的Josh,在他9个月大的时候被诊断出患有癌症,Staton说,自那以后他再次击败了三次。

去年11月,医生确定他需要进行骨髓移植,因为继发性骨髓增生异常综合征。 根据克利夫兰诊所的说法,这是一种难以治疗的血液和骨髓疾病,可在化疗或放射后发生,阻止血液干细胞成熟为健康细胞。

骨髓移植于1月份在St. Jude儿童研究医院进行。

他的祖母说,约什在昏迷16天之后,一旦他走出来,他就开发了一种胃肠道腺病毒,这是一种病毒家族,可引起感染,从呼吸道感染到发烧,腹泻,红眼病,根据疾病控制和预防中心的数据,膀胱感染和皮疹。

免疫系统较弱的人患腺病毒感染的风险较高。

根据3月5日来自St. Jude临床研究副主任的Victor Santana博士的一封信 - 在 - 传统的治疗方法没有病毒,男孩的生命在于危险。

他写道,St。Jude于2月12日用chiceidofovir的同情用途申请了Chimerix,但请求被拒绝了。 之后,医院尝试了标准治疗,但导致肾衰竭,乔希需要透析。

桑塔纳表示担心,在长期与儿童癌症抗争后,乔希可能会屈服于身体中不断增加的病毒。

在周二晚些时候发表的声明中,Moch说:“这项20名患者的开放标签研究强调了Chimerix的使命,即在未满足需求高的地区开发创新的抗病毒疗法 - 对每个人而言。无法满足同情​​使用的要求是极其痛苦的,而不是我们任何一个人都想做出的决定。“